Ads Top

Pengobatan Hemofilia Ditemukan, Darah Normal Tanpa Rekombinan

Para ilmuwan dari Salk Institute telah berhasil menemukan pengobatan Hemofilia B yang diuji pada tikus menggunakan mRNA untuk memberikan petunjuk pembekuan protein yang rusak dalam gangguan yang melemahkan peredaran darah. Terapi ini dianggap efektif dan kemungkinan memiliki efek samping yang lebih sedikit daripada pengobatan saat ini, dan kemungkinan harganya jauh lebih murah.

Pengobatan Hemofilia

Ketika protein rusak, mRNA sintetis yang ditujukan untuk sel bisa memicu produksi fungsional, ilmuwan menganggapnya sebagai pesan dengan berbagai penyakit genetik didalamnya. Penelitian ini merupakan bukti dari konsep terapi mRNA yang dapat diterapkan untuk berbagai penyakit genetik lainnya. Terutama dimana protein terapeutik perlu dimodifikasi agar mampu beraktivitas biologis.

Pengobatan Hemofilia A Dan B


Menurut Inder Verma, konspe ini dianggap singkat dalam hal mengoreksi terapi gen yang rusak, protein-pengganti menggunakan mRNA merupakan salah satu teknik yang paling menjanjikan. Ilmuwan telah membuktikan bahwa mereka berhasil menemukan pengobatan Hemofilia dan hampir tidak ada efek samping. Selain itu, biaya produksi obat ini lebih rendah sehingga bisa diterapkan kepada pasien.

Hemofilia B disebabkan oleh cacat pada gen protein yang disebut pembekuan Faktor IX (FIX). Penderita hemofilia kekurangan protein, atau kekurangan fungsional sama sekali dan menyebabkan keterlambatan dalam pembekuan darah yang mengancam jiwa. Penderita hemofilia yang terkenal di antara anggota keluarga kerajaan adalah Queen Victoria yang menurunkan gen hemofilia B pada anaknya Leopold.

Pengobatan hemofilia standar umumnya terdiri dari penerima FIX yang dibuat dalam sel hewan (Rekombinan). Harga produksinya mahal dan harus diberikan beberapa kali per minggu, dapat memicu pengembangan antibodi kekebalan tubuh, rendering kurang efektif dari waktu ke waktu. Terapi Protein-pengganti menggunakan mRNA menawarkan solusi alternatif, mRNA relatif mudah dan biaya produksinya murah. Pengobatan Hemofilia B ini tidak menyebabkan efek samping atau menimbulkan masalah reaksi kekebalan tubuh karena protein dibuat dalam tubuh seseorang sendiri, bukan dari sel hewan.

Para peneliti menciptakan cetak biru mRNA untuk nanopartikel FIX manusia dan mengirimkannya melalui injeksi ke tikus dengan gen FIX rusak. Setelah berada dalam aliran pembuluh darah, nanopartikel menuju ke hati dimana lemak membantu meringankannya ke dalam sel, dan membuat protein mRNA untuk segera memproduksi pembekuan FIX.

Uji coba pada tikus hemophilic diberi tiga suntikan dalam waktu lima bulan, selama koagulasi dan respon imun dimonitor dengan baik. Pembekuan darah normal terjadi pada tikus dalam waktu empat jam setelah menerima terapi, dan hasilnya berlangsung selama enam hari. Sementara tikus yang memiliki respon imun lemah dalam pengobatan Hemofilia B akan cepat kembali ke titik dasar.

Salah satu masalah dengan nanopartikel dan pengobatan mRNA adalah toksisitas, penelitian ini tidak melihat banyak bukti. Ilmuwan memberikan perawatan dalam rentang waktu yang panjang untuk memberikan kekebalan tubuh dan melihat reaksinya. Tapi respon imun tampaknya lebih respon terhadap alergi ringan dan cepat kembali normal.

Pengobatan Hemofilia B yang digunakan pada manusia (protein rekombinan) diterapkan pada tikus, kemudian dibandingkan dengan terapi mRNA. Ternyata terapi mRNA lebih efektif, mempertahankan 20 persen lebih banyak aktivitas pembekuan darah selama empat hari setelah injeksi. Hasil penelitian menunjukkan bahwa teknologi pengiriman nanopartikel mengatasi masalah ini, dan memungkinkan untuk pengembangan serta hemat biaya.

Percobaan ini dilakukan pada tikus, hasilnya mungkin tidak sama pada manusia. Tetapi ilmuwan mengatakan, setidaknya membuktikan potensi terapi mRNA telah berhasil menguji pengobatan hemofilia B dan juga gangguan lainnya seperti Hemofilia A yang disebabkan rusaknya pembekuan faktor VIII, atau berbagai penyakit hati, saraf pusat sistem, paru-paru dan mata.

Referensi



Tidak ada komentar: